Acuerdo Histórico en la Compra de Zolgensma: Un Avance para Pacientes con atrofia Muscular Espinal
El pasado jueves, el Ministerio de Salud de Argentina hizo un anuncio significativo al firmar un «acuerdo histórico» para la adquisición del Zolgensma, uno de los tratamientos más costosos a nivel mundial. Esta terapia génica intravenosa está diseñada específicamente para combatir la Atrofia Muscular Espinal (AME), una enfermedad que afecta las neuronas motoras en la médula espinal y que puede tener consecuencias devastadoras.
Comprendiendo la Atrofia Muscular Espinal
La AME se caracteriza por una deficiencia en una proteína esencial que permite a las neuronas motoras enviar señales a los músculos voluntarios. Los bebés diagnosticados con esta condición enfrentan serias dificultades para realizar actividades básicas como caminar, gatear, tragar e incluso respirar. Sin intervención médica adecuada, esta enfermedad progresa rápidamente y puede resultar mortal.
aunque no existen cifras exactas sobre su prevalencia en Argentina, se estima que aproximadamente 40 recién nacidos son diagnosticados con AME cada año. Es importante señalar que hay diferentes tipos de AME; algunos son más severos que otros y no todos los pacientes cumplen con los criterios necesarios para recibir el tratamiento Zolgensma. En este nuevo acuerdo, el Gobierno ha comprometido recursos para adquirir 12 tratamientos durante un año.
Detalles del acuerdo y Reducción de Costos
Este acuerdo representa una renovación del contrato anterior vigente durante 2023 y 2024, el cual expiró en mayo pasado. Durante el período intermedio hasta septiembre, tanto el Gobierno como Novartis trabajaron juntos para renegociar términos clave del contrato.
Uno de los aspectos más destacados es la reducción significativa en el costo del tratamiento: cada dosis pasará de costar 1.3 millones a 1.1 millones de dólares. aunque se anunció este ahorro económico como un logro sin precedentes a nivel global por parte del Ministerio de Salud, no hay evidencia concreta que respalde esta afirmación debido al carácter confidencial de las negociaciones entre Novartis y otros países.
Cabe mencionar que aunque el precio oficial por tratamiento supera los dos millones de dólares (2.1 millones), las condiciones específicas acordadas pueden variar considerablemente entre naciones.
Un Enfoque Basado en Resultados
El nuevo acuerdo mantiene un enfoque denominado «riesgo compartido», lo cual implica que el Estado solo pagará si se obtienen resultados positivos tras la administración del medicamento. Para evaluar estos resultados habrá revisiones anuales durante cuatro años después del tratamiento inicial; esto es crucial ya que Zolgensma debe administrarse antes de cumplir nueve meses (aunque según prospecto puede extenderse hasta dos años).
Hasta ahora han recibido Zolgensma once pacientes bajo este esquema; sin embargo,solo cuatro han sido evaluados formalmente hasta ahora.
Cambios Clave en criterios Inclusivos
A partir del análisis realizado durante esta primera fase bajo riesgo compartido, tanto el Estado como Novartis decidieron ajustar ciertos criterios sobre quiénes pueden acceder al tratamiento:
- Función Respiratoria: Anteriormente podían optar aquellos pacientes con hasta seis horas diarias utilizando ventilación no invasiva; ahora podrán incluirse quienes requieran hasta dieciséis horas.
- Copias Genéticas: el límite anterior permitía únicamente dos copias genéticas relacionadas con AME; este umbral ha sido ampliado a tres copias.
- Anticuerpos contra Adenovirus: Antes era necesario tener anticuerpos negativos contra adenovirus específicos; sin embargo,dado lo aprendido hasta ahora sobre cómo estos anticuerpos pueden fluctuar tras nacimiento debido a factores maternos residuales,este criterio también fue revisado.
Estos cambios permitirán potencialmente ampliar significativamente la cantidad total de pacientes elegibles para recibir Zolgensma mediante financiamiento estatal.
Implicaciones Futuras
La reducción en costos lograda podría estar relacionada directamente con un aumento esperado en la cantidad total disponible gracias a criterios inclusivos más flexibles. No obstante, aunque estas modificaciones ofrecen esperanza adicional a muchas familias afectadas por AME —una enfermedad considerada rara— aún persisten incertidumbres respecto al número real alcanzable dentro del marco establecido por estas nuevas condiciones contractuales.
Es fundamental recordar que sin medicación adecuada y oportuna intervención médica efectiva ante casos graves como AME —donde generalmente se espera una vida útil limitada— muchas familias enfrentan desafíos significativos relacionados tanto al acceso financiero como logístico hacia tratamientos vitales.
Por último cabe destacar cómo muchos padres continúan abogando porque esta patología sea incluida dentro programas nacionales destinados a pesquisa neonatal —un paso crucial aún pendiente— ya que detectar tempranamente enfermedades raras puede marcar una diferencia sustancialen sus pronósticos clínicos futuros.
